安佳因凝血因子的储存条件(长效凝血因子最新消息)

第27届欧洲血液学协会年会（EHA 2022）将于6月9-12日召开，诸多来自中国的创新药物的研究数据将在该大会中亮相，其中包括首个国产重组人凝血因子Ⅷ（安佳因®）预防治疗扩展研究的中期分析数据。

扩展研究为Ⅲ期预防治疗研究（随访期为6个月，以下称为“先期研究”）后扩大样本量及随访时间的研究，计划纳入200例重型血友病A患者，评估重组人凝血因子Ⅷ（25-50 IU/kg，隔日一次或每周三次）长期预防治疗（至少100个暴露日）的有效性及安全性。此次披露的中期分析为≥12岁重型血友病A经治患者（PTP）相关数据。

重组人凝血因子Ⅷ扩展研究证实其长期预防治疗的有效性及安全性

截至2022年2月，69例受试者（中位年龄19岁）可评估，重组人凝血因子Ⅷ（安佳因®）中位暴露日达332天。结果显示：

年化出血率（ABR）均值仅1.28次，大幅低于先期研究的2.82次，而年化关节出血率（AJBR）均值仅1.03次，同样低于先期治疗的2.07次。血友病关节健康评分（HJHS）均值较基线改善达3.4分，大幅高于先期治疗的1.2分[1,2]。

从数据对比可以看出，随着重组人凝血因子Ⅷ预防治疗时间的延长，无论是出血结局还是关节功能结局，均可得到进一步改善。且对于PTP患者，转换重组人凝血因子Ⅷ进行长期预防治疗，并不增加抑制物发生风险。

重组人凝血因子Ⅷ扩展研究启示中国青少年及成人患者应当接受长期预防治疗

预防治疗是世界血友病联盟（WFH）所推荐的标准治疗，既往大量研究表明，儿童时期尽早开展初级预防治疗和次级预防治疗可以保护关节功能，预防关节病变的发生[3]。过往，受制于因子可及性低等卫生经济因素，现存的中国青少年及成人血友病A患者多数错过了早期接受预防治疗的机会，大多已经存在程度不一的关节病变，较晚的次级预防治疗乃至三级预防治疗成为他们的选择[4]。

近年来，关于较晚的次级预防治疗和三级预防治疗的临床证据不断充实，SPINART研究显示，成年人预防治疗可以显著降低出血事件的发生，而POTTER研究长期随访表明，预防治疗不仅能降低成青少年及成人患者出血事件的发生，更能保护关节功能，从而获得更好的生活质量[5-6]。重组人凝血因子Ⅷ扩展研究进一步证实，中国青少年及成人血友病A患者通过接受长期预防治疗，可以减缓或停止关节病变，改善关节功能，同时这一治疗安全可靠。

参考文献

1. Xue F, et al. LONG TERM SAFETY AND EFFICACY OF RECOMBINANT HUMAN COAGULATION FACTOR VIII (SCT800) IN PREVIOUSLY TREATED PATIENTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A. 2022 EHA Annual Meeting. Abstract P1670.

2. Xue, Feng et al. “Pharmacokinetic, efficacy and safety evaluation of B-domain-deleted recombinant FVIII (SCT800) for prophylactic treatment in adolescent and adult patients with severe haemophilia A.” Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia vol. 27,5 (2021): 814-822.

3. Srivastava, Alok et al. “WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition.” Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia vol. 26 Suppl 6 (2020): 1-158.

4. Dou, Xueqing et al. “Haemophilia care in China: Achievements in the past decade.” Haemophilia : the official journal of the World Federation of Hemophilia vol. 26,5 (2020): 759-767.

5. Manco-Johnson, M J et al. “Randomized, controlled, parallel-group trial of routine prophylaxis vs. on-demand treatment with sucrose-formulated recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A (SPINART).” Journal of thrombosis and haemostasis : JTH vol. 11,6 (2013): 1119-27.

6. Tagliaferri, Annarita et al. “Benefits of prophylaxis versus on-demand treatment in adolescents and adults with severe haemophilia A: the POTTER study.” Thrombosis and haemostasis vol. 114,1 (2015): 35-45.

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